코오롱티슈진, FDA 임상 3상 TG-C 1차 유효성 평가변수 미충족…위약 대비 유의미한 차이 없어

[디지털투데이 김지선 에디터] 골관절염 세포유전자치료제 전문 기업 코오롱티슈진(950160)이 무릎 골관절염 치료제 TG-C의 FDA 임상 3상(TGC 15302 Study) 탑라인 데이터를 20일 공시했다. 코오롱티슈진은 Kellgren-Lawrence 등급 2 또는 3의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 관절강 내 TG-C 단회 주사의 유효성 및 안전성을 위약과 대조하는 무작위배정·이중눈가림·위약대조·다기관 임상 3상 연구를 수행했다. 임상시험은 미국 식품의약국(FDA) 승인하에 미국 내 27개 기관에서 진행됐으며, 등록번호는 NCT03291470이다. 신청일은 2018년 3월 15일, FDA로부터 30일 이내 거절·자료제출 요구가 없어 임상시험계획서가 수용된 것으로 간주한 날짜는 2018년 4월 14일이다. 목표 시험대상자 수는 510명이었으며 실제 참여 환자 수는 531명이었다. 첫 번째 환자 등록은 2021년 12월 9일, 마지막 환자 추적 관찰 종료는 2026년 5월 1일이었다. 시험군에는 TG-C를, 대조군에는 식염수를 관절강 내 단회 주사하는 방식으로 진행됐으며, Kellgren-Lawrence 등급 및 성별에 따라 2대 1 비율로 무작위배정됐다. 이후 24개월간 추적방문을 통해 유효성과 안전성 평가를 실시했다. 공동 1차 평가변수는 VAS(Visual Analogue Scale) 통증 점수의 기준선 대비 12개월 시점 변화량과 WOMAC(Western Ontario and McMaster Universities Osteoarthritis Index) 총점의 기준선 대비 12개월 시점 변화량이다. 통계분석은 MMRM(mixed model repeated measures)을 사용했으며, 유의수준 0.05(양측 검정)가 적용됐다. 결과값에서 TG-C는 12개월 시점 공동 1차 유효성 평가변수 모두에서 위약 대비 통계적으로 유의한 유효성을 입증하지 못했다. VAS 통증 점수의 기저치 대비 평균 감소는 TG-C군에서 -38.7, 위약군에서 -39.2로 유사했으며, 군간 차이는 0.5(95% 신뢰구간: -4.3, 5.3 / p=0.8322)였다. WOMAC 총점 역시 TG-C군 -27.61, 위약군 -26.54로 두 치료군 간 유사했고, 군간 차이는 -1.07(95% 신뢰구간: -4.75, 2.62 / p=0.5701)이었다. 안전성 평가는 전체 피험자를 대상으로 104주 데이터를 기반으로 수행됐다. TG-C는 무릎 골관절염 피험자에서 전반적으로 안전하고 내약성이 양호했으며, 새롭거나 예상치 못한 안전성 신호는 확인되지 않았다. 투여 후 발생한 이상 반응의 전반적인 발생률은 TG-C군 83.9%, 위약군 78.1%였고, 중증 이상사례는 TG-C군 14.8%·위약군 11.9%, 중대한 이상사례는 TG-C군 10.3%·위약군 8.6%, 이상사례로 인한 중단은 TG-C군 1.3%·위약군 0.7%로 시험군과 대조군 간 유사했다. 대부분의 이상 반응은 중증도 1등급 또는 2등급으로 보고됐으며, 관찰된 안전성 결과는 기존에 알려진 TG-C의 안전성 프로파일과 일치했다. 전체 무릎관절 치환술은 TG-C군 0.6%, 위약군 5.3%로 위약군에서 더 자주 보고됐다. 사실발생(확인)일은 2026년 7월 20일로 기재됐으며, 이는 내부 데이터 분석 담당 연구원이 탑라인 결과 보고서에 최종 서명한 날짜다. 회사는 임상시험수탁기관(CRO)에 위탁하지 않고 내부 분석팀을 통해 탑라인 데이터를 분석했다고 명시했다. 향후 계획에 대해 코오롱티슈진은 이번 임상시험(NCT03291470)과 현재 진행 중인 3상 임상시험(NCT03203330)의 유효성 및 안전성 결과를 종합해 FDA와의 협의 근거 자료로 활용할 예정이라고 밝혔다. 코오롱티슈진은 2017년 11월 6일 코스닥 시장에 상장된 업체로, 업종은 기초 의약물질 제조업이다. 종목 시세 정보에 따르면 코오롱티슈진의 주가는 2026년 07월 20일 16시 10분 기준 6만1200원이며, 전일 대비 900원(−1.45%) 하락했다. 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과)(TGC15302Study탑라인데이터)