강스템바이오텍, 무릎 골관절염 줄기세포치료제 OSCA 제2a상 임상 톱라인 결과 수령…모든 통증·기능 지표서 위약 대비 유의한 개선

[디지털투데이 윤선훈 에디터] 줄기세포치료제 개발기업 강스템바이오텍(217730)이 무릎 골관절염 치료제 퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj., 이하 OSCA)의 제2a상 임상시험 톱라인 데이터(Topline data)를 수령했다고 28일 공시했다. 이번 임상시험의 정식 명칭은 '무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 시의 안전성 및 탐색적인 유효성 평가를 위한, 단회 투여, 단계적 용량증량 및 적정용량 탐색, 제1/2a상 임상시험'으로, 국내 임상 제1/2a상에 해당한다. 식품의약품안전처(MFDS) 승인하에 대한민국에서 진행됐으며, 경희대학교병원 외 6개 기관이 실시기관으로 참여했다. 임상시험 승인번호는 제101092호(변경승인 접수번호: 20240225364)로, 2024년 12월 10일 신청해 2025년 1월 24일 승인을 받았다. 제2a상의 대상질환은 무릎 골관절염(Knee Osteoarthritis)이며, 목표 시험대상자 수는 108명이었으나 실제 113명이 모집됐다. 시험대상자는 시험군1(중용량군) 36명, 시험군2(고용량군) 36명, 위약군 36명으로 구성됐으며 위약 대조, 무작위배정, 평행, 단일 눈가림 방식으로 진행됐다. 임상기간은 2025년 3월 17일 첫 환자 등록부터 2026년 4월 20일 마지막 환자 관찰 종료까지다. 안전성 평가에서 전체 이상사례(TEAE) 발생률은 중용량군 22건(57.9%), 고용량군 20건(52.6%), 위약군 13건(35.1%)으로 군간 통계적으로 유의한 차이가 없었다(p값=0.1197). 약물이상반응(ADR)은 중용량군 3건, 고용량군 8건, 위약군 0건으로 나타났다. 중대한 이상사례(SAE)는 총 3건(2.65%) 발생했으며 모두 입원 또는 입원기간 연장에 해당했고 사망, 생명위협, 영구장애 등은 보고되지 않았다. 중대한 약물이상반응(SADR)은 모든 군에서 발생하지 않았다. 유효성 평가에서 통증 및 기능 지표 4개 모두 24주 시점에서 위약군 대비 통계적으로 유의한 개선을 보였다. KOOS pain 점수의 24주 변화량은 중용량군 26.88점(93.84%), 고용량군 26.67점(76.19%)으로, 위약군 6.94점(27.65%) 대비 큰 차이를 나타냈으며 위약군 대비 중용량군(p값=0.0018)과 고용량군(p값<0.0001) 간 통계적으로 유의한 차이가 확인됐다. WOMAC 점수의 24주 변화량은 중용량군 24.24점(74.19%), 고용량군 24.97점(61.01%)으로, 위약군 7.93점(20.69%) 대비 크게 나타났으며 위약군 대비 중용량군(p값=0.0073)과 고용량군(p값<0.0001) 간 유의한 차이를 보였다. 100-mm VAS 분석에서 24주 변화량은 중용량군 -44.38점(-61.05%), 고용량군 -37.69점(-53.08%), 위약군 -14.86점(-23.35%)으로 위약군 대비 중용량군(p값<0.0001)과 고용량군(p값<0.0001) 모두 유의한 차이를 보였다. IKDC 점수의 24주 변화량은 중용량군 21.96점(87.09%), 고용량군 19.31점(66.33%), 위약군 4.09점(17.66%)으로 위약군 대비 중용량군(p값=0.0003)과 고용량군(p값<0.0001) 간 통계적으로 유의한 차이가 나타났다. 관절 구조 평가에서 MOCART 총점 24주 변화량은 중용량군 2.70점(4.48%), 고용량군 1.64점(3.67%), 위약군 -0.90점(-1.62%)으로, 위약군 대비 중용량군에서 통계적으로 유의한 차이를 보였으나(p값=0.0263) 고용량군은 유의한 차이를 보이지 않았다(p값=0.1305). WORMS 총점 24주 변화량은 중용량군 1.40점(2.54%), 고용량군 0.72점(1.40%), 위약군 1.66점(2.58%)으로 위약군 대비 중용량군과 고용량군 간 통계적으로 유의한 차이는 없었다. 다만 WORMS의 Delta subregion 분석에서는 LFTJ의 Marrow abnormality 항목에서 위약군 대비 고용량군 간 통계적으로 유의한 차이(p값=0.041)가 확인됐다. 사실발생일은 2026년 7월 28일로, 임상위수탁기관(CRO)으로부터 톱라인 데이터를 전달받은 날짜라고 명시됐다. K&L grade, 구제약 및 탐색적 유효성 평가변수(바이오마커) 등의 결과는 추후 임상결과보고서 수령 후 공시할 예정이라고 기재됐다. 향후 회사는 임상결과보고서를 2026년 4분기까지 작성하고, 국내 파트너사인 유영제약과 협력해 후속 국내 임상시험 설계, 식약처 협의 및 승인 절차를 거쳐 2027년 3분기 임상시험 개시를 목표로 하고 있다고 명시됐다. 강스템바이오텍의 2025년 12월 결산 기준 연결 재무현황은 자산총계 815억원, 부채총계 124억원이며 자본총계 691억원이다. 매출액은 36억원, 영업손실은 177억원, 당기순손실은 105억원이다. 강스템바이오텍은 2015년 12월 21일 코스닥 시장에 상장된 업체로, 업종은 기초 의약물질 제조업이다. 종목 시세 정보에 따르면 강스템바이오텍의 주가는 2026년 07월 28일 16시 10분 기준 1949원이며, 전일 대비 311원(−13.76%) 하락했다. 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과)(퓨어스템-오에이키트주(FURESTEM-OAKitInj.)(OSCA)제2a상임상시험Toplinedata수령)